随着世界的随意努力击败致命病毒,药物行业发现自己被指控提供奇迹治愈—在压缩的前所未有的时间范围内,不少。但随着药物开发商使用疫苗和治疗方法将难以中和Covid-19,他们也在努力获得批准的威胁停止和延误的威胁,以获得其他重要的药物。

实际上,即使行业优先考虑了“必要的”作为大流行性的愤怒,目前可能会强调速度和效率促进药物开发时间表,批准和法规的新(更快)的正常情况?时间将告诉,但2021年希望成为Pharma管道的大年。

Covid-19疫苗已在今年的聚光灯下,这是一个重点,该重点仅在2021年加强。虽然通常的疫苗开发和批准数十年来,但多个药物开发商旨在缩短这一进程到18个月大约约18个月。但是辉瑞,现代和约翰逊&约翰逊是目前具有新型疫苗接近的现行Frontrunners之一,对于mRNA和腺病毒载体的缺乏优先权使它们具有高风险,高奖励的努力。通过应急使用授权(EUAS)预期的年末或2021年初,我们应该听取2021年中期左右的这些疫苗的主要阶段III数据判决。

与此同时,Covid-19治疗方法取得了重大进展,特别是在10月份Gilead的Veklury(Remdesivir)批准之后。虽然分析师预计到2020年底,但新的混合数据和高价格会带来约15亿美元的毒品,这对吉尔德能够维持其市场牵引力的一些怀疑论。这可能为其他候选者铺平道路,例如Regeneron的抗体鸡尾酒Regn-CoV2或Inflarx的C5A抑制剂IFX-1。

除了Covid-19之外,许多有前途的药物在晚期试验和批准讨论中继续勾选。肿瘤学,药物开发商的重要优先事项拥有由J的强大管道&J / Legend Biotech的Car-T治疗Cilta-Cel。预计明年将获得多个骨髓瘤的批准,以及布里斯托尔Myers Squibb的直接竞争对手IDE-CEL。

明年也可能是Iovance的关键年份,该公司被设定为释放数据和档案以获得Lifieteucel的批准,可能是批准用于实体肿瘤的第一种细胞疗法。新的组合疗法还可以提供额定治疗范式的增量上行,Nektar / Bristol Myers Squibb的Bempegaldesleukin / Nivolumab Combo讨论讨论治疗黑色素瘤和其他实体肿瘤。

同时,神经内科,对Biogen的争议复活对阿尔茨海默病的最后判决—潜在的150亿美元药物 —预计将于2021年3月。然而,FDA咨询委员会11月初的负面投票不适合其机会。虽然未经未来的批准尚未排除,但更多的研究可能是一个可能的情景。与此同时,ABBVIE和BioHaven Pharmaceuticals继续使用2021个调节件,分别用于针刺和大亨植物的偏头痛特许经营。

非Covid免疫学药物发育仍然是皮肤病的载体,UCB的Bimekizumab对中度至严重的牛皮癣患者的批准。类似地,BMS正在等待其口服牛皮癣药物BMS-986165的另外的第III阶段数据,这可能是一种方便,适用于中度至严重的疾病的患者。

预计其他几个候选人将获得特应性皮炎。 野货卡可能是竞技场的etra西莫德,目前处于III期溃疡性结肠炎的试验,其具有其他自身免疫指示的潜力。 

基因治疗继续在血液障碍中进行标记,血清素和生物甘油均发育血友病候选人占据用于侵略治疗方案的患者的一次性疗法的承诺。与此同时,蓝鸟生物生物的辛格洛博纳在明年的镰状细胞病和βthalassemia的进一步批准。

在其他地方,Myovant试图通过对子宫肌瘤的预期批准进行妇女健康空间中的ABBVIE。默克期待已久期待已久的批准判决在利基人口中的心脏衰竭药物vericiguat。而法布里的患者可以具有新的和更安全的酶替代疗法,即将批准Protalix的PRX-102。

换句话说,在另一个史诗和不可预测的药物前提前扣除了Pharma。 

(本报告中宣布的代理商与Interguck Research,Incemic,Adis R协商选择&D Insight,IPSOS Healthcare和GlobalData。特色产品的分析包括最新的临床数据,收入预测,预期的推出日期和11月初成功的可能性。)

新冠肺炎

最多的产品 

2019冠状病毒病疫苗

BNT162B2

辉瑞/ Biontech,III阶段

类型:mRNA疫苗

临床试验所在的地方: BNT162B2是MRNA疫苗,其在双剂量方案中以30μg剂量水平编码优化的SARS-COV-2全长刺糖苷。截至11月初的临时数据表明,疫苗有效95%。 虽然紧急使用授权可能早在Q4 2020年代后期到达,但是在Q2 2021中预期了对第III期试验的主要分析,其可以在此之后能够实现质量接种疫苗。

目的评论: Pfizer为Covid-19构成“案例”的标准比其竞争对手的严格较少,这将使该公司能够更快地为较早的读数提供更快的情况。虽然它可以从监管机构和科学界产生一些怀疑,但辉瑞也是在其疫苗试验中跟踪Covid-19和其他度量的“严重案例”。辉瑞公司拒绝接受联邦资金的疫苗发展展示了其技术的信心。—Sam Sun博士,介导基金会主任 

什么医生在说: 这位候选人准备申请11月底申请紧急使用授权。美国,欧盟和日本政府已经举办了数百万剂量的订单,突出了准备对该急需产品的即将可用性作出反应。—Rhoda Schmuecking,头部,病毒学和疫苗Coe,IPSOS


mRNA-1273.

现代,第三阶段

类型:mRNA疫苗

临床试验所在的地方: mRNA-1273.是一种mRNA疫苗,其编码SARS-COV-2穗蛋白,其稳定在预熔(感染之前)构象中。该疫苗在持续的阶段III试验中,早期报告显示了94.5%的疗效率,即使临时分析在2020年后的临时分析中,即使临时分析在2020年后期的高危人员或初期第1季度初期审批,则为广泛批准的全部分析在Q2 2021中。 

目的评论: 现代人是开发mRNA治疗剂的先驱。总体而言,现代人已经显示了疫苗计划的一致性和透明度,这可能有助于其吸收和最终推出到公众。它严格的定义了Covid-19案件的内容可能意味着现代人需要更长的时间来产生最终读数。然而,这种牺牲对于读数可能产生更大的意义。— Sun

什么医生在说: 随着11月的第一个临时分析,在今年年底之前,从辉瑞/ Biontech和Moderna的疫苗接种的可能性肯定会使这是一个非常动态的观看空间。— Schmuecking


ad26.cov2.s.

约翰逊& Johnson, Phase III

类型:人体腺病毒载体

临床试验所在的地方: Ad26.coV2.s由重组,复制 - 无能量腺病毒型26(AD26)载体组成,构建以编码SARS-COV-2穗蛋白。 j&J的60,000例患者III期试验正在测试单剂量疫苗与安慰剂。然而,由于发病性的安全信号,试验在10月中旬暂停。虽然这可能会影响其在比赛中的未来,但在10月下旬恢复了审判。 

目的评论: 与其他候选人相比,疫苗的一剂方案使其具有吸引力。其最近的安全事件可能不会严重,因为两个患者在Astrazeneca /牛津大学的腺病毒疫苗试验中暂停的两名患者,这是在9月份暂停的。 j&J的疫苗技术,ADVAC,已被用于其他经批准的疫苗,而100,000名患者已在未受关注的情况下与该技术接种疫苗。— Sun

什么医生在说: 应该是后期的研究证明了正面,j&j预计将能够在明年初开始提供10亿剂的疫苗。虽然这比mRNA疫苗候选者们,j&j对试验大小和单次剂量的大胆,使其成为混合物的非常有趣的选择。— Schmuecking


Covid-19治疗方法

Veklury(Remdesivir)

Gilead,批准后

类型:抗病毒

临床试验表明了什么: Remdesivir(品牌名称Veklury)于10月份收到FDA的全额批准,使其成为治疗Covid-19的第一个可用的抗病毒。该批准是基于由国家卫生研究院赞助的Actt-1研究的数据,这在29天时恢复和不显着趋势的恢复和非重大趋势。然而,在30个国家的405家医院的405家医院随访的世卫组织团结试验中发现了初步调查结果,发现Remdesivir对生存几乎没有影响或没有影响。

目的评论: 可用数据表明Remdesivir不会提高死亡率–并且甚至可能会恶化–在Covid-19患者中,严重疾病患者需要高水平的补充氧气或机械通气。因此,它可能只适合考虑这种用于住院的Covid-19患者轻度至中度疾病的药物。对生存的冲突数据也可能影响Gilead每门课程的高价为2,600美元的能力。— Sun

什么医生在说: 代替Covid-19的可用疫苗,Remedisvir以及其他抗病患者在发展中,在医生的治疗机构中提供了一个有价值的选择。— Schmuecking


Regn-Cov2(抗体鸡尾酒)

Regeneron,III期

类型:被动免疫疗法

临床试验表明了什么: Regeneron在非住院患者持续的阶段III / III试验中的结果表明,其抗体鸡尾酒显着降低了病毒载荷和患者的医疗访问。该公司将使用此数据进行雷纳-COV2低剂量的紧急使用授权来治疗轻度中等患者,用于潜在的2021次批准。然而,由于不利风险/福利概况,10月下旬,药物潜力不太清楚:10月下旬,一家独立的监测委员会建议在其住院患者试验中停止患有高氧气需求的患者。 

流行评论:预计RegN-CoV2和抗Covid-19的其他抗体疗法将在减少住院治疗方面表现出实质性的功效。 Regn-CoV2还填充了未满足的需求,因为它可用于Covid-19的门诊,而雷德米赖尔和地塞米松均用于住院患者。— Sun

什么医生在说: 根据Manasi Vaidya和Reynald Castaneda,Globaldata的Pharma调查新闻团队的助理编辑,根据医生,妨碍验证疗效数据所需的持续调查,并提供更好的效用洞察力,根据Manasi Vaidya和Reynald Castaneda,Campledative News团队助理编辑。对于较强的EUA考虑,需要临床相关的辅助端点上的较大数据集。专家补充说,制造足够的MAB以提供对患者的获取的能力可能是一个问题。 


IFX-1

Inflarx,III期

类型:补体抑制剂

有什么临床试验表明: 在以前的试验中,IFX-1显示为减少肾损伤,肺部栓子和多器官衰竭的死亡率,因此启动IFX-1的第III期试验,以注册严重的Covid-19患者,具有死亡的主要终点。预计临时数据在3月2021年3月,取决于注册。

Inthought评论: III期ICX-1的试验注册了非常病变的Covid-19患者的特定人群。其主要终点是客观且临床意义,其第二阶段试验表明,IFX-1可降低Covid-19多器官衰竭的死亡率。对于严重/批判性病患者的治疗缺乏治疗,我们相信IFX-1’2021年初的S临时数据将支持使用补体抑制剂来严重的Covid-19肺炎。它也可能是使用地塞米松的协同作用。— Sun

肿瘤学 

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Cilta-Cel(JNJ4528或LCAR-B38M)

约翰逊&约翰逊,预先登记

迹象:晚期多重骨髓瘤

临床试验已经发现: Cilta-Cel是靶向BCMA(B细胞成熟抗原)的CAR-T治疗,并且预计难治性多骨骼的相位IB / II研究将得到2021次批准。来自该研究的长期后续数据显示了100%的总体响应率,并在11.5个月的中位数中位数率为86%的完整响应率。

Inthought评论: 100%的响应率是该药物的主要重点,以及其FDA突破治疗指定,将Cilta-Cel作为竞争性BCMA空间中的新兴的Frontrunner。—Amanda Weyerbacher,高级校长,Inthought Research 

信用瑞士收入预测: $427 million by 2025

什么医生在说: 尽管它的比赛(与Bristol Myers Squibb的IDE-Cel)成为多种骨髓瘤的第一个汽车-T治疗,但CILTA-CEL作为医生和患者可能会有很高的预期(通过许多药物课程进行了进展) 寻找强大和耐用的结果—Amy Butcher,导演,全球肿瘤监测器,IPSOS


Mosunetuzumab.

Roche,I / IIB

指示:复发或难治性滤泡淋巴瘤 

发现临床试验是什么:MosuneTuzumab是一种双特异性T细胞,其针对CD3和CD20。基于一期I / IB GO29781的研究,FDA授予复发或难治性滤饼淋巴瘤的突破治疗指定,展示了具有复发或难治性非霍奇金淋巴瘤的人们的高响应率和耐用的完全剩余。 

Inthought评论:Roche与FDA积极讨论,以加速在此指示中的批准。持续的更新预计将在已经有前途的数据上建立,而皮下制定可以提供家庭管理和患者方便,这在Covid时已经在一个更高的酒吧。— Weyerbacher

信用瑞士收入预测: 2025年达2.5亿美元

医生在说什么:试验结果很多,因为它达到了已经经过四到五种不同治疗的患者的疗效,甚至包括经历了汽车-T治疗的患者。这将是一个患者的欢迎新武器,其预后极差。—Alessandra FrancesChetti,全球肿瘤监测器,IPSOS主任


Bempegaldesleukin / Nivolumab.

Nektar,Bristol Myers Squibb,预先登记

迹象:黑素瘤,RCC,NSCLC

临床试验已经发现: Nektar和BMS正在检查一系列实体瘤的药物组合,包括一线黑素瘤,肾细胞癌和肺癌。第二阶段黑色素瘤数据显示总反应率为53%。

Inthought评论: 这种组合在许多实体肿瘤适应症中显示了有希望的活性,这些肿瘤适应症改善了当前的免疫治疗方法。虽然黑素瘤是最先进的,肾癌正在寻求在顶部出来。—Matt Presby,Inthought Research高级分析师

信用瑞士收入预测:在所有迹象中到2025年的17.5亿美元

医生在说什么:虽然早期,数据表明该组合可能导致耐用的响应在其他一些免疫学组合中具有可能的有利毒性概况。—Eric Blouin,SVP,IPSOS


Lifieteucel(LN-144)

IIVANCE,II期

指示:转移性黑色素瘤

发现临床试验是什么:Lifieteucel是一种自体细胞治疗技术,它使用患者自己的肿瘤的肿瘤渗透淋巴细胞(TIL)。在66例患者的二期转移性黑色素瘤试验中,客观反应率(ORR)为36%。 

Inthought评论:Lifieteucel可以是轨道,成为批准用于实体肿瘤的第一细胞疗法。 TILS技术似乎达到了与目前批准的第二和第三线黑色素瘤的批准或更好的反应,而宫颈癌(LN-145)的反应比目前的免疫肿瘤药物的响应是三倍。— Presby

医生在说什么:虽然II期数据显示出良好的抗肿瘤活动和耐用的反应率,但该药物具有复杂的制造和递送过程。在FDA在提出的效力测定的额外数据的要求之后,预计将在2021年提交生物学许可申请(BLA)提交。—莫姆斯,肿瘤学,IPSOS主任


神经病学

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Aducanumab. 

生物原性,预先登记

迹象:阿尔茨海默病

发现临床试验是什么:Aducanumab是靶向脑内靶向β-淀粉样蛋白的聚集形式的单克隆抗体。 III阶段毒品的发展始于2016年底,在一项独立的小组分析认为不值得继续的审判后,于2019年3月停止,因为该药物未预期达到试验的主要终点。

然而,在2019年10月,生物原决定在重新分析较大的数据集后提交监管批准数据,该数据集显示出在更高剂量的患者患者的临床下降。 11月6日,FDA咨询委员会判决强烈投票反对批准其当前数据集的Aducanumab。来自FDA的最终判决将于3月7日到期。 

Inthought评论:对于原子能机构忽视这种强烈的无信心立场,这将更加困难,虽然不是不可能的。标准需要保持高等。对于这个人群,至少在一开始,药物干预的效果被证明在试验中有可能在许多情况下在现实生活中具有几乎是难以察觉的临床效果,如果不是大多数情况。这将足够艰难。我们真的需要在这里尽可能多地。—莱昂亨德森 - 马克兰,医学顾问,Inthought Research

信用瑞士收入预测:154亿美元到2025年

医生在说什么:目前没有疾病修饰的治疗方法可供阿尔茨海默氏症。如果阿杜纳姆采购FDA批准,它可以代表数百万受到这种破坏性疾病影响的最佳希望的真正迹象。—斯科托莫拉诺,副总裁,医疗保健,伊索斯


针刺

ABBVIE,预先注册

迹象:偏头痛

发现临床试验是什么:ABBVIE的气管是一种口服钙蛋白基因相关的肽(CGRP)受体拮抗剂正在开发用于一线偏头痛预防。与安慰剂相比,阳性III次试验显示平均每月偏头发日的显着减少。 ABBVIE是在2021年计划在美国和欧洲的监管申请。

Inthought评论:地球生物有一个良好的镜头,骑在迅速采用口腔偏头痛的尾部,并雕刻出一部分多亿美元偏头痛市场。等待更多成熟的数据来阐明其对竞争对手的确切分化和定位,并将这种药物的患者进行真正使用。— Henderson-MacLennan

信用瑞士收入预测:2025年723 000美元

医生在说什么:过去两年已经看到了可用于预防偏头痛的治疗方案的根本改善。地球菌代表了另一种巨大的阶梯,其口腔制剂可以使CGRP受体激动剂对PCP更加卑鄙—因此,患者更易于使用。— Morano


Zaveppant(以前的眼镜)

BioHaven Pharmaceuticals,预先登记

迹象:偏头痛

发现临床试验是什么:枢轴期II / III研究表明,10mg和20mg剂量下的热量统计上优于安慰剂对疼痛自由的共同终点,并在两小时内从大多数嗜不血症状的自由度。它还在15分钟内快速发作疼痛缓解,含有良好的毒性曲线和肝毒性的信号。预计在2021年的下半年预计NDA申请。

Inthought评论:虽然仍然等待更多的数据,但由于其差异化的管理途径,敏锐地观看了大亨人。这可能是一个安全的选择,可以让BioHaven雕刻出偏头痛市场的利基部分。— Henderson-MacLennan

GlobalData共识预测: 2026年5.63亿美元

什么医生在说: CGRP治疗已证明对偏头痛有效。 令人遗憾的是另一种创新,而不仅仅是提供急性和预防性治疗,而且还具有急性和预防性治疗,而且还在给予友好型鼻内配方中。它也可能是Covid-19的治疗方法。— Morano


免疫学

最多的产品

Bimekizumab.

UCB,预先登记

迹象:中度至严重的牛皮癣

临床试验已经发现: Bimekizumab.是IL-17抑制剂,其抑制IL-17A和IL-17F,它们是驱动炎症过程的两个关键细胞因子。 UCB已经完成了Bimekizumab的三次成功的第三阶段试验,与安慰剂和ABBVIE的大片Humira相比,第16周的皮肤清除卓越。该药物于2021年3月在3月2021日拥有PDUFA批准日,也正在检查用于治疗银屑病关节炎和强直性脊柱炎。

Inthought评论: 与IL-17A抑制剂相比,Bimekizumab效果更强,而诺华的COSTENTYX和LILLY的TALTZ相比,与抑制更多IL-17途径相关的自杀性想象的理论担忧(由AMGEN的IL-17RA抑制剂SILIQ引发)已经没有出去了。因此,具有快速发作和清洁安全性曲线的强效力使得Bimekizumab可能被批准和用于牛皮癣患者的激动人心的新选择。—Adam Schaffner,高级校长,Inthought Research 

信用瑞士收入预测:30800万美元的牛皮癣和2025年所有迹象的6.92亿美元

什么医生在说: 虽然COSENTYX是牛皮癣的一流IL17,并且迄今为止非常成功,但最近的IIIB阶段前往头试验在第16周和第48周时对PASI 100的COSENTYLES优势显示出优势。它将有趣Bimekizumab如何对牛皮癣市场与其他IL17和IL23S的票价。—Nicola Bailey,SVP,自身免线Coe,IPSOS


BMS-986165

Bristol Myers Squibb,III阶段 

迹象:牛皮癣

发现了哪些临床试验:BMS-986165是目前III期试验中的口服Tyk2抑制剂,用于中度至严重牛皮癣。第二阶段试验在12周后试验表现出显着的皮肤清除,而11月初的第一期III研究中宣布的第一阶段研究的顶部数据显示出对大片药物蛋黄酱的优势。这是BMS在2019年通过收购Celgene继承的药物,而是以130亿美元的价格销售给Amgen。现在似乎是一个有价值的权衡。预期第二阶段III数据在Q1 2021中。

Inthought评论: BMS-986165表现出类似于IL-23可注射药物的令人印象深刻的疗效,例如ABVIE的Skyrizi和J.&J的Tremfya,但作为一种口头选择,它可能是一个用于中度至严重的疾病的患者的游戏更换者,寻找更方便的自我管理选择。在其他适应症中追求其中,药物围绕它有很多嗡嗡声,包括炎症性肠疾病。— Schaffner

信用瑞士收入预测: 所有迹象表明23亿美元

什么医生在说: BMS-986165被吹捧为未来最佳的口服药物,并在牛皮癣中没有出现新机制。除了口头方便之外,它还令人兴奋的是,到目前为止,对于一个良好的副作用概况,可能没有牺牲疗效。— Bailey


etraasimod.

竞技场制药,第三阶段 

迹象:溃疡性结肠炎

发现了哪些临床试验: Etraasimod是一种曾经每日口服S1P受体调节剂,用于中度至严重溃疡性结肠炎的患者,以及其他免疫和炎症介导的疾病。在第二阶段试验中,服用2mg eTraasimod的患者在12周内显示临床缓解的显着改善,而安全结果支持潜在的最佳型材。 

Inthought评论: II期数据对BMS的Ozanimod具有对BMS的ozanimod,具有相同机制的口腔药物解决困难的IBD指示,没有安全顾虑。与竞争对手的竞争对手相比,etraasimod存在更大的好奇心,因为它正在更具适应症,包括特应性皮炎和Alopecia Areata。— Schaffner

信用瑞士收入预测: IBD迹象表达22亿美元

什么医生在说: Etrasimod将是第一个可用于UC的非JAK抑制剂口服。— Bailey


血液疾病

最多的产品

Lentiglobin.

蓝鸟生物,预先登记

迹象:镰状细胞疾病和βThalassemia

临床试验已经发现: Lentiglobin是旨在增加血红蛋白水平的第一个基因疗法。公司正在2021年追求美国和欧洲批准的镰状细胞病(SCD),也是美国博览会上的美国批准。

对于SCD,HGB-206的C组C组研究表明,在至少六个月的后续行动和历史的患者中,年化血管诱导(VOC)和急性胸部综合征(ACS)降低了99%。 VOCS或ACS。在Beta Thalassemia,Northstar-2(HGB-207)对非β0/β0基因分型患者的研究表明,89%实现了输血独立性的初级终点。

GlobalData共识预测: 2026年的12.25亿美元

Inthought评论: 导致治愈方法的潜在一次性治疗意味着对镰状细胞疾病和β的地中海贫血的所有当前可用选择的显着改善。提供基因的慢病毒载体似乎正在按预期工作,表达替代β-珠蛋白基因HBAT87Q在所有患者的治疗水平(44%至59%)上存在。—米歇尔·河岸,高级分析师,INTHOUPTION研究

什么医生在说: Lentiglobin提供了医生一种独特的治疗选择,预计将增加血红蛋白水平,减少痛苦患者体验的痛苦次数,随后影响其整体生活质量。—Nicole Allie,研究经理,医疗保健,IPSOS


Etranadez(AMT-061)

UniQure / CSL Behring,III阶段 

迹象:血友病b

临床试验已经发现: UniQure / CSL Behring的Etranadez(etranacogene dezaparvovec / AMT-061)可能是血友病患者批准的第一个基因治疗,这是一种罕见的血液凝血缺乏症。 Etranadez由Aav5病毒载体组成,其中携带基因盒与帕多瓦基因变体因子Ix—重要的血液凝血蛋白。第III期通过2020年底预期阶段,预计将在2021年期间预期BLA归档。相IIB数据显示所有患者在单一施用后的功能疗法水平稳定和持续的因子IX活性。

Inthought评论: 其关键优势是,它是一次性治疗,其将取代当前因子替代或单克隆抗体治疗,这需要输注/注射制度每隔一天到每月一次。它还将提供稳定的FVIII或修复水平,这将在出血率方面提供更好的结果。—Chris Martin,高级校长,Inthought Research

GlobalData共识预测: 2026年6.95亿美元

什么医生在说: 尽管基因疗法高价标签,但预计单一施用将与当前每周治疗一样具有成本效益。它在血友病疗法中提供了一个令人兴奋的新地平线。—Isabel Palau,IPSOS副主任


乐佛(Valoctocogene Roxaparvovec)

Biomarin,III期,预先登记

征兆:血友病A

临床试验已经发现: 乐港帝国旨在成为血友病批准的第一个基因治疗A. 5月2020年5月发布的四年数据表明累积平均漏血率(ABR)仍然不到两个队列和低于治疗前的基准水平。 FDA授予Roctavian的突破性治疗指定,而预计在2021年的发射预计,则FDA现已要求另一年数据。它可以在2022年底之前患者可用。

Inthought评论:Roctavian的完整响应信要求为期两年的数据,与他们最初的六个月数据相比。因此,乐克维亚人将在2021年将获得批准,但它仍然可以在欧洲获得批准。与Etranadez类似,许多人讨论基因治疗是具有血友病的长期“假期”。然而,这两种疗法都有四个主要问题,包括耐久性,内裤可变性,高成本和AAV中和抗体的潜在发展,如果耐久性有限,可能会影响接受其他基因疗法的资格。— Martin

GlobalData共识预测: 2026美元125亿美元

医生在说什么:如果成功,斯科维亚人可能是血友病A患者的生命变化的治疗,因为大多数严重血友病患者目前接受预防注射治疗。— Palau


其他

最多的产品 

心血管

vericiguat. 

默克,预先登记

迹象:HFREF(射血分数降低的心力衰竭)

发现临床试验是什么:虽然早期的HFREF第二阶段试验失败,拜耳和梅克将超过5,000名高风险患者纳入其第三阶段成果审判(维多利亚)。它显示Vericiguat由于心力衰竭导致心血管死亡和住院减少11个月的心力衰竭。该药物的PDUFA批准日期为1月20日。

Inthought评论: 尽管事先绊倒,Vericiguat的绝对风险降低,缺乏过度的逆境,如低血压,应使其在狭窄但非常明确的高风险人口中可获得可获得。— Henderson-MacLennan

信用瑞士预报:2025年18亿美元

什么医生在说: 在默克/拜耳共同申请获得FDA优先审查后,眼睛在Vericiguat上,并在维多利亚审判中表现出安全和疗效。 2021年初预期的市场进入,它将进入一个拥挤的市场,需要争取市场份额与更多已建立的产品。但是,如果成功定义其目标患者人口—目前尚未通过当前治疗服务的一个—它可能证明了对治疗工件的欢迎补充。—Jo Appleton,客户端计划,医疗保健,IPSOS的全球负责人


女性’s Health

Relugolix.

Myovant,预先登记

迹象:子宫肌瘤

发现的临床试验是什么: 2019年,Myovant在与子宫肌瘤相关的重型出血的Relugolix联合疗法的两项成功临床试验。虽然减少月经出血的疗效是强烈的,但更令人印象深刻的是缺乏骨矿物密度损失,这与这类疗法很常见。该公司预计6月1日批准裁决。  

Inthought评论: Myovant的进入对Abbvie的直接竞争对手奥里亚尼人构成了竞争威胁。虽然这两者具有相似的功效,Relugolix可能具有其曾经每日给药的边缘和对降低骨密度密度的较小效果。这是否足以驱动切换仍有待观察。— Rivera

信用瑞士收入预测: 2025年,子宫肌瘤为子宫肌瘤和15亿美元,包括前列腺癌,包括前列腺癌


罕见的疾病

Pegunigalsidase Alfa(PRX-102) 

Protalix,预注册

迹象:法布里病

发现的临床试验是什么: PRX-102是一种酶替代疗法,补充α-半乳糖苷酶的酶,其在法布里疾病中有缺陷,这是一种危及生命的遗传症。来自其第III期桥梁研究的临时数据显示,从Takeda销售的当前使用的ERT报达患者中肾功能的显着提高。 PDUFA日期是1月27日。

Inthought评论: 作为旧学校酶替代治疗(ERT)的更长的版本,PRX-102将是一个简单的插件,具有当前ERT用户的俘虏受众。批准决定应该是简单的,药物应该加入新的启动器和重新切换的健康分裂。— Henderson-MacLennan

什么医生在说: 目前,许多患者不接受ERT,因此PRX-102应提供具有有价值新选择的医生,以重新提供优越的肾功能改进。—海伦科克斯,IPSOS高级客户总监