尽管侧重于高昂的药品价格,但在未来六年中,孤儿药的增长速度预计将是其余制药业的两倍。

根据EvaluatePharma的一份报告,从现在到2024年,孤儿药的销售额将以每年11%的速度增长,而同期整个制药市场的增长率为6.4%。
到2024年,孤儿药预计将占所有处方药销售额的五分之一,并在全球产生2620亿美元。到2024年,肿瘤药物将占孤儿药物销售额的一半,其次是血液疾病治疗,约占市场的12%。
分析师唐’我们希望近期遏制药品价格的压力会使孤儿药大受打击,尽管它们是市场上最昂贵的药物。该报告称,2017年孤儿药的平均费用为每名患者每年约147,000美元,而非孤儿药为30,708美元。 
该报告称,2017年,美国最昂贵的药物是Soliris,这是Alexion罕见的疾病治疗方法,每名患者每年花费超过500,000美元。最高奖项有望由Biogen于2018年夺得’的脊髓性肌萎缩药物Spinraza(售价750,000美元)或BioMarin’s Brineura用于巴顿病,每年的费用为702,000美元。
尽管诺华目前在全球孤儿药销售领域处于领先地位,但该报告预测Celgene’到2024年,Celgene的两种多发性骨髓瘤治疗药物Revlimid和Pomalyst将推动Celgene成为全球孤儿药物销售的领导者。
像默克这样的重磅肿瘤药物’的Keytruda和Bristol-Myers Squibb’s Opdivo也将在2024年位居榜首。该报告预测,在未来六年中,这两种药物的年销售额都将以两位数的速度增长。
在美国,罕见疾病的定义是发生在不到200,000名患者中。 FDA在2017年 现代化 其孤儿药的指定过程。该机构旨在解决孤儿药指定请求的积压问题,并简化将来的请求流程,从而使药品制造商更容易解决这些罕见病。