医疗保健通信专业人员的工作往往涉及促进患者的药物。在一个残酷的扭曲,这个行业之一’他自己发现自己的争夺与同样的访问相同。

本星期, Lisa Stockman-Mauriello一位30年代的代理商资深人士在制药通讯中享受非常成功的职业生涯,遇到了争吵,在这场斗争中,生物根出现在其之前 拒绝 通过她的医生制造的请求 - 用于富有同情的生物技术’S试验医学豆腐。该药目前正在进行后期检测作为疾病疾病的遗传形式的治疗方法,肌萎缩侧链(ALS)。 

Stockman-Mauriello患有这种确切的ALS形式,称为SOD1-ALS,并已成为 恳求 生物原性早期获得药物。她的医生,谁是豆腐审判研究人员,认为药物可能会帮助她避开这种疾病’通常快速进展足够长,看她的三个儿子达到了一些重要的生活里程碑。

不幸的是,她被诊断为在Biotech的安慰剂控制的入学后才被诊断出来 临床试验此外,Biogen迄今为止,那些试图获得调查治疗的尝试。 

“在研究之外提供巨福将会冒险未能完成所有SOD1-ALS患者的学习和风险,”Revp的Alfred Sandrock,EVP写道&该公司的开发,在周三发布到其网站的信中。  

实际上,这种访问可以轻拍这项试验,因为一些研究科目可能要求知道他们是否在安慰剂手臂(或者基于疾病进展来讲述自己)。如果他们在安慰剂臂中,有些人可能会决定,因为功效尚未确定,这是不值得移动到治疗臂的副作用。 

Lisa Stockman-Mauriello

其他人可能会要求药物和辍学对照组 - 一种情况“contamination” - 改变队列的大小。 

“生物原性显然将这视为威胁患者在审判中的威胁,”Ken Kaitin指出,他指导塔夫茨大学医学院的药物发展研究中心。 

“这个问题在艾滋病流行病中出现了很多,”凯廷召回。 “经常,发展艾滋病药物的公司受到巨大压力,可以将其治疗作为富有同情心的人[调查新药物]提供,因此患者可以访问它们。但与此同时,公司和其中一些患者意识到这可以减缓艾滋病药物的批准。“

就像在那些早期的时期一样,他补充说:“如果患者知道他们可以通过富有同情心的使用可以获得进入,为什么在世界上他们会报名参加临床试验?” –或者,对于已经注册的人,留在审判中?

“招募患者试验是一件非常困难的事情,”凯特因解释道。 “这耗时,昂贵,导致延迟,这可以提高成本。公司尽量招募并保留他们的主题,并不想做任何可能危害保留的事情。“

假设该研究继续到最后,来自群组的任何辍学都可能妨碍研究人员在群体之间辨别统计差异的能力。这可能破坏审判’能够表明药物是否有效。这将是一个悲剧,因为豆腐可能是一种有效的药物,但如果不能观察到它的疗效,那么该药物可能会落下,ALS社区可能永远不会肯定地发现。 

在另一个命运的残忍扭曲中,FDA可能会拒绝缺乏疗效,切断对现有患者的供应,包括股票 - Mauriello(如果她进入)–和潜在的孩子,如果他们被同名遗传突变的携带者作为他们的母亲,最终争夺疾病。

已经看到曾经有持续的ALS药物失败的其他确保试验的生物原性,了解风险。 

“这些患者同意参加我们的研究,承认他们可能无法接受巨斗的风险,并希望巨冰可以展示工作并批准所有患者,”Sandrock添加。 “在考虑更广泛的访问问题时,我们不能忽视这些患者,并且不能将它们保持在安慰剂上,同时在我们研究之外的人提供巨斗。” 

毫不奇怪,斯托克曼 - 毛里利奥不同意该决定。在贴在她的回复信中 Facebook集团她认识到挑战,并表示她尊重公司和患者参与审判,但写道,“公司在得出结论中,该公司唯一可用的选择是”打开洪水“到活跃的药物。这根本不是基于科学或人类的,这两位原因声称是其使命的核心。“

鉴于ALS患者的平均预期寿命 是想法的 在两到五年(但是那些含有罕见的SOD1基因突变的人之间)之间,“生物原理推理的影响是惊人的,”她继续。 “它牺牲了整个社区,而数十年的临床研究方法落地。”

无论哪个方式在道德考虑出来,它就没有’t减少了她困境的严重性,也没有对她的原因的集体同情。

“如果我是这个女人的家庭 - 或者这个女人自己 - 我会感到愤怒,心烦意乱,”凯廷说。 “但是看起来很可能,你必须观察生物原正在考虑这一点的方式,并且通过这种临床试验可以提供更大的良好。”

实际上,生物原性清楚地认为这是一个权衡 - 在大型患者或社会的情况下服务 - 在这种情况下,它看起来似乎已经决定了后者课程。 

如果审判是由于今年晚些时候读出来的是积极的,并且表现出有利的益处风险概况,而无需进一步需要受控临床试验,Biogen准备立即开放早期获得SOD1人民的豆腐 - 图库,桑德罗克补充道。

虽然,斯托克斯·莫里利奥,可能没有奢侈的时间,她和她的家人的苛刻现实都很清楚。她认为,寻找长期解决方案来帮助像她这样的患者也将使社会大。 

虽然它可能不足以摇摆生物原性,但许多Stockman-Mauriello’S同伴让她回来了 - 一个 在线请愿书 让她的案例用于富有同情心的用途,获得超过90,000个签名。

她的支持者希望生物因’最新的拒绝是一个临时的挫折,这是一个完美的行业内幕 - 一旦针对阿尔茨海默队的启动努力’在她的职业生涯中早些时候的药物 - 可能不再发现自己在外面。